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罕见病新药Ultomiris欧盟即将获批

中国虎网 2019/4/29 0:00:00 来源: 未知

Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极审查意见,推荐批准Ultomiris(ravulizumab),该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。现在,CHMP的意见将递交至欧盟委员会(EC),后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月做出最终审查决定。

在美国,Ultomiris于2018年12月获得FDA批准,用于PNH成人患者的治疗。值得一提的是,Alexion使用了一张优先审评券来加速该药在美国的审查。目前,Ultomiris治疗PNH成人患者的上市申请也正在接受日本监管机构的审查。在美国和欧盟,Ultomiris均被授予了治疗PNH的孤儿药资格。

CHMP推荐批准Ultomiris,是基于2项关键性III期临床研究的综合数据,这是有史以来在PNH患者中开展的最大规模的III期研究,共入组了441例患者,包括从未接受过补体抑制剂治疗的(初治)PNH患者,以及接受Soliris(eculizumab)病情稳定的PNH患者。数据显示,Ultomiris每8周输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点(主要终点和全部关键次要终点)方面均达到了非劣效性。研究中,Ultomiris的安全性与Soliris的安全性相似。最近公布的额外数据表明,Ultomiris提供了持续8周的即刻和完全的C5抑制,同时消除了与不完全的C5抑制相关的突破性溶血。Ultomiris迄今为止的整个临床开发项目代表了超过750多患者年的经验。

Alexion公司执行副总裁兼研发主管John Orloff博士表示,“这一关键里程碑使我们更接近我们在欧盟将Ultomiris带给PNH患者的目标。持续8周的立即、完全C5抑制可为患者及其家属提供有意义的益处。根据我们的III期研究数据,Ultomiris有可能成为PNH患者的新护理标准,并从每年26次Soliris输注减少到只需6次或7次Ultomiris输注。”

Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂,能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药被定位为Alexion公司重磅药物Soliris的升级版,后者于2007年首次获准上市,已获批治疗3种罕见病,分别为PNH、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力(gMG)。此外,Soliris治疗脊髓炎-视神经频谱障碍(NMOSD)于今年2月底在美国监管方面进入FDA的优先审查。

目前,Alexion严重依赖Soliris,该公司大约90%的销售额来自该产品。Soliris是全球最昂贵的药品之一,定价高达50万美元/年,自上市以来,Soliris已累积为Alexion公司带来了超过150亿美元的销售额,该药也是全球最畅销的孤儿药之一,2018年的全球销售额达到了35.63亿美元,较2017年(28.43亿美元)增长达25.3%。

之前,有分析师预测,基于强劲的临床数据和差异化特征,Ultomiris上市后将占据PNH市场绝大部分份额,包括PNH初治患者以及由Soliris转向Ultomiris治疗的经治PNH患者,这2个药物在2022年的合计销售额预计将达到52亿美元。眼下,Alexion公司的首要任务是积极推动Ultomiris的市场渗透。


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