2016年，美国FDA拒绝PTC公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物ataluren上市。这一结果对PTC来说无疑是一个严重打击。此前PTC在关于ataluren治疗杜氏肌营养不良的两项临床研究都宣告失败，但是公司一直试图说服FDA对现有数据进行亚群分析以确定适合用ataluren治疗的患者亚群。

之前该药物已连续三次遭到FDA的拒绝，然而PTC公司选择再一次提出申请，这次是利用了抗议提交的方式。一年来，PTC就没有离开过，一直尝试再次敲开FDA的大门，并声称，递交的药物数据完整有效，可以保证获批。

近日，在PTC公司的再三要求下，FDA再次对该药物做出否定的审查决定，给出的理由称该药物未有明确的证据证实该药物的疗效，未能在对比试验中达到理想疗效。而这一消息也使得公司的股价应声下跌了近23%。

此前FDA将ataluren拒之门外，欧洲的EMA或许也会增加对PTC公司产品审核的力度。2014年EMA向PTC的一项药物授予了加速审批待遇。此外，目前PTC公司已经在欧洲多个国家上市该药物用于治疗杜氏肌营养不良。德国已经率先采取措施，取消其药物价格的补贴。预计其他一些国家的管理部门也会采取行动。

公司则始终认为该药物可以获批：第一，欧盟在2014年有条件批准了ataluren, 但是，最近要求PTC进行一个5年的新的临床研究。第二，既然FDA去年秋天批准了第一个新药治疗DMD，Sarepta公司的eteplirsen，又在上个月批准了地夫可特。

FDA在声明中重申了一系列可疑的结论，指出该药物没有积极的数据以供审批。他们认为，PTC对审批失败研究的事后分析，由于“显然是负面”，而强调“负面试验探索性分析的误导性”这一事实并不令人信服，而且没有任何理由相信这种药物具有明确的疗效。

杜氏肌营养不良一直是各大医药公司眼中的一个雷区。在这个领域折戟的生物医药公司远不止PTC一家。此前BioMarin公司的酮类药物drisapersen也被FDA拒之门外。而另一家公司Sarepta公司开发的eteplirsen最近则正在经受FDA最严格的审查。而另一方面，作为一种罕见疾病，杜氏肌营养不良患者首先会出现行动障碍，随着病情发展，患者最终会痛苦死去，市场上目前急需治疗或缓解这种疾病的药物。（新浪医药编译/范东东）